【重症肌无力患者迎来特效药之后】具体的是什么情况呢,跟随小编一起来看看!
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经济观察报记者瞿依贤9月5日,重症肌无力患者许山用上了特效药艾加莫德。
许山今年36岁,出现波动性眼睑下垂伴四肢乏力已有20多年。前后使用过多种免疫抑制剂、血浆置换和人免疫球蛋白治疗,但他的上肢疲劳感仍然非常明显,承受不了跟他年龄相匹配的工作强度。
为了达到更好的体能状态,恢复如常的工作和社交,许山一直关注这款新药的进展,等到药物正式上市,他终于盼来了希望,到医院用上了新药。
今年6月,艾加莫德在国内获批,与常规治疗药物联合用于治疗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的成人全身型重症肌无力患者。从药理机制来说,这款药能清除体内的致病性免疫球蛋白G抗体,帮助患者改善肌肉力量和生活质量。
全身型重症肌无力是一种罕见的、慢性自身免疫性疾病,由神经-肌肉接头传递功能障碍引起,病程长、难治愈、易复发,2018年已被纳入国内《第一批罕见病目录》。
在全身型重症肌无力患者中,AChR抗体阳性的比例在75%-80%,跟其他罕见病患者比,这部分人是幸运的,他们迎来了一款改变重症肌无力30年治疗格局的新药。
但下一步的现实问题是,有了药之怎么用得起药?经济观察报了解到,按照患者体重60kg算,若患者半年平均用2个周期药,算下来年治疗费用约30万元,和很多罕见病的治疗费相比,这个价格不是“天价”,但大多数患者家庭的确负担不起。
值得注意的是,在国家医保局9月1日刚公布的国家医保谈判通过初步形式审查的申报药品名单中,艾加莫德在列,但这仅仅意味着这款药获得了参加下一步评审的资格。如果要正式纳入医保目录,还需要通过专家评审和参与谈判并谈判成功。
引进艾加莫德的是创新药企再鼎医药,关于医保谈判,其首席商务官、大中华区总裁梁怡表示,其公司已经准备好药物经济学的数据,以及医保局需要的相应谈判资料,“谈判是朝着多赢的方向努力,希望一起努力,让这款产品顺利地进入医保”。
“特效药”
复旦大学附属华山医院神经内科主任医师赵重波,从2000年开始诊治重症肌无力患者。从临床医生的视角,重症肌无力是一个慢性的自身免疫病,可治,但很难被完全治愈。
赵重波告诉经济观察报,目前国外和国内治疗重症肌无力的方法基本上同步,但是在2015年以前,重症肌无力的治疗基本都以低级别的循证医学的证据,再加上专家的观点为主,缺乏高级别循证医学的多中心RCT(随机对照试验)研究的支持。
2015年以后,重症肌无力领域连续有几个重磅的、高质量的RCT研究问世,也就改写了重症肌无力循证医学治疗的格局,艾加莫德的临床研究ADAPT也在其中。
等到这次艾加莫德上市,可以按适应症应用,对医生来说,“手里的治疗武器库增加了”。
赵重波是华山医院神经内科重症肌无力专病诊疗团队的负责人,这个团队多年来致力于重症肌无力专病领域的队列建设、临床研究及患者随访工作,是国内临床诊疗重症肌无力的领头单位之一。目前专病门诊年就诊量超过12000人次,年出院超过600人次。
许山和病友张丽刚从这个中心出院。跟许山的情况不一样,今年57岁的张丽情况更严重:一个月前,她前胸闷气促加重,发生了肌无力危象,住院后经历了气管插管、呼吸机辅助通气,接受激素及免疫球蛋白治疗后,虽然脱离了呼吸机,但她目前仍存在四肢无力及明显眼睑下垂。
赵重波和同事选择了靶向生物制剂艾加莫德作为张丽危象后的治疗选择,这是基于患者对四肢肌力改善仍不满意,并且AChR抗体滴度仍高、同时她对激素大剂量使用存在顾虑等方面的综合考量。
按照治疗计划,许山和张丽下周还会到赵重波科室的病房进行第二次用药。
临床上,重症肌无力患者的治疗以传统治疗方案为主,包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、非激素类免疫抑制剂、静脉注射免疫球蛋白、血浆置换以及胸腺切除等,虽然在一定程度上能改善患者的肌无力症状,但传统药物在疾病控制程度、长期安全性等方面均存在不足,远远不能满足患者需要恢复正常生活和工作的需要。很大一部分患者发病之时正值盛年,他们一直期待有“特效药”出现。
艾加莫德是中国首个获批治疗重症肌无力的FcRn拮抗剂,相比于传统的免疫抑制药物,生物靶向药物的优势可简单概括为“快”“准”“强”,起效迅速、靶点精准、病情改善明显、安全性好。因此,这个药是中国重症肌无力领域具有里程碑意义的进展。
赵重波强调,目前还没有能完全治愈重症肌无力的药物,艾加莫德通过短期内明显改善症状可以使患者获得较好的治疗体验,树立战胜疾病的信心。
他建议难治性、病情高度活动性、累及吞咽呼吸的危象前和危象、对激素治疗特别有顾虑且经济条件较好的患者,可以考虑在诱导期使用艾加莫德治疗,有望较快改善症状、提高生活质量。当然,如何优化艾加莫德使用的剂量和频次,如何联用传统的免疫抑制剂,仍然是今后临床上亟待回答的问题。
用药保障
和很多疾病都不同的是,重症肌无力是高度异质性的疾病,在给药剂量、给药周期、年治疗周期、停药后的维持时间上都可能因患者个体差异而不同。
在艾加莫德的ADAPT研究中,患者按照10mg/kg 剂量输注,一周一次,连续四周,然后进行观察随访,由研究者根据一定评分量表等结果决定何时进入下一次的治疗。
经济观察报了解到,艾加莫徳的规格是400mg/20ml/支,单价是10300元/支,患者用药剂量是10mg/kg体重,每周输注一次,连续四周为一个治疗周期。按照患者体重60kg算,每个周期打8支,下一个周期的开始时间根据患者的状态来定,根据说明书,半年平均用2个周期,算下来年治疗费用约30万元,这是一个粗略计算的平均值。
爱力重症肌无力罕见病关爱中心(下称“爱力关爱中心”)的创始人清昭,在26岁时确诊重症肌无力,2006年开始做社群连接工作,后来创办了爱力关爱中心,目前累计服务病友/家属13000余人。
清昭告诉经济观察报,爱力关爱中心和病友都非常关心艾加莫德的价格,因为每个重症肌无力患者选择用药的方案除了效果以外,最重要的选择因素就是价格,它决定了病友能不能看得起病,用得起药。
2022年,爱力关爱中心与中国红十字基金会联合发布了《中国重症肌无力患者健康调研》摸底了患者对创新药的支付能力。在这项面向部分患者的调研结果中,38%的患者没有收入,而在有收入的患者当中,个人月收入平均数为2410元,中位数为2000元;家庭可支配月收入平均数为5732元,中位数为2000元;重症肌无力患者针对新药的支付意愿大约为家庭收入的1/3。
这项调研结果还显示,患者多使用溴吡斯的明、激素等价格较低的药物,而免疫球蛋白、血浆置换这些比较贵的治疗方式,使用者仅有个位数。
在清昭看来,支付能力其实是由收入决定,由于大部分患者生病后会失去工作,所以支付能力很低。
全世界已知的罕见病约有7000种,其中只有约6%的疾病有药可治,确诊难、用药难、用药贵是罕见病群体面临的主要问题。
而重症肌无力患者已经迎来了一款创新药,接下来的问题是如何支付。“1+N”的多方共同支付方式一直被业内认为是罕见病用药保障的共识性解决方式,其中的“1”指的是医保,“N”指的是众多其他途径,包括商保、企业、个人、慈善等等。业内的另一个共识是,在“1+N”中,“1”主体,也是基础。
据了解,目前艾加莫德已经被纳入山西省“晋惠保”、四川内江“甜惠保”、湖北黄冈“黄惠保”、广东潮州“潮州市民保”的国内特药清单,帮助减轻当地患者的经济负担。
9月1日,国家医保局公布了《2023年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整通过形式审查的申报药品名单》,这意味着今年的国家医保谈判正式拉开序幕。艾加莫德在名单中,这至少意味着,这款药获得了进入下一步评审的资格。
按照业内知晓的医保谈判“超过50万不谈,超过30万不进”规则,艾加莫德按常规推算年治疗费用刚好在30万元,存在进医保的较大可能性。
作为企业管理层,梁怡表示,“积极推动药物进入医保”。
而作为患者的许山、张丽,作为患者组织负责人的清昭以及作为临床医生的赵重波,都期待这款药物谈判成功。
(应受访者要求,许山和张丽为化名)
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